肢带型肌营养不良症基因治疗最新进展

Sarepta Therapeutics完成针对LGMD2E/R4的基因治疗药物SRP-9003的3期临床试验患者招募，该疗法旨在恢复β-肌聚糖蛋白表达，研究数据预计2025年上半年公布，若结果积极将寻求FDA加速审批。