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破解AAV基因治疗重复给药难题,国内科学家取得新突破

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2025-02-13 08:31

暨南大学李雯和陈功教授团队在《Molecular Therapy - Methods & Clinical Development》上发表的研究成果,揭示了AAV基因治疗重复给药的剂量依赖性调节机制。研究发现,高剂量AAV注射后,大脑内的趋化因子CXCL9和CXCL10显著上调,吸引淋巴细胞通过血管周间隙和脑室系统浸润脑组织,而低剂量AAV则不会引发这种免疫反应。此外,B淋巴细胞在高剂量AAV诱导的免疫反应中扮演关键角色,通过产生大量中和抗体抑制后续同种血清型AAV的表达效率。这一发现为实现AAV重复给药提供了重要的理论依据和实践指导,有助于解决基因治疗领域的关键瓶颈问题。