华毅乐健血友病基因治疗药物正式进入多中心III期临床

华毅乐健的GS1191-0445注射液，一款治疗血友病A的AAV基因药物，正式进入多中心III期临床试验。该药物通过单次静脉输注，将人凝血因子FⅧ基因导入患者体内，旨在实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。目前，该药物已开展2项临床试验，19例受试者安全性良好，给药后年化出血率降低约99%。