Barcode-seq高通量AAV血清型筛选：从 C57BL/6、BALB/c小鼠到食蟹猴

该研究通过条形码测序等方法，系统比较了21种AAV血清型在C57BL/6、BALB/c小鼠和食蟹猴中的跨物种转导谱。结果显示，不同血清型如AAV4、AAV9、PHP.B和CAP-B10在不同小鼠品系和物种间的组织嗜性存在显著差异。特别是AAV4在小鼠和非人灵长类动物中表现出肝脏去靶向特性，并对肺部、肾小球和胰岛有更高的转导效率。此外，与C57BL/6小鼠相比，BALB/c小鼠在脑、脊髓、肺及骨髓等组织中普遍表现出更低的AAV RNA表达。这些发现为理解AAV嗜性在不同物种间的差异提供了重要见解，并为未来的动物实验和临床前研究提供了更精准的AAV筛选依据。研究团队还详细介绍了条形码文库构建、多宿主平行测试以及多组织多水平检测的方法。