全球首次，复旦大学科研团队发现帕金森病全新治疗靶点

复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年的研究，首次发现帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并揭示了其与关键致病蛋白α-突触核蛋白的结合机制。该研究发现FAM171A2会将病理性α-突触核蛋白带入神经元内，导致神经元死亡和病理蛋白传播。通过转基因动物实验，团队证实敲除FAM171A2可有效控制帕金森样症状的进展。此外，利用人工智能技术，团队从7000余种小分子化合物中筛选出一种能抑制FAM171A2与α-突触核蛋白结合的小分子化合物。基于此成果，团队申请了国际专利，并计划开展小分子药物、抗体及基因治疗手段的研发工作。这一突破有望实现帕金森病病因治疗与症状缓解的双重突破，为其他神经退行性疾病如阿尔茨海默病、路易体痴呆等提供新的治疗思路。研究成果于2月21日发表在《科学》期刊上。