尧唐生物mRNA-LNP体内基因编辑药物YOLT-203临床研究结果积极

尧唐生物的体内基因编辑药物YOLT-203在临床试验中显示优异安全性和有效性，可大幅降低PH1患者的尿草酸水平，获FDA孤儿药与罕见儿科疾病双重认定，标志着中国在基因编辑领域的重大突破，有望为罕见病患者提供“一次治疗、终身治愈”的新选择。