“必死”朊病毒病的基因治疗们

《自然》子刊《Nature Medicine》在2024年末列出了2025年将对医学领域产生重大影响的11项关键临床试验，其中一项针对朊病毒病的基因治疗试验位居首位。朊病毒病是一种罕见且致命的神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。2025年2月28日，Apertura Gene Therapy宣布支持推进一款由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所及Whitehead研究所开发的基因治疗方法。该项目结合了CHARM表观遗传编辑平台和工程AAV TfR1衣壳技术，通过静脉给药途径将治疗靶向递送至中枢神经系统。此外，2025年1月14日，哈佛大学刘如谦、Sonia Vallabh和Eric Minikel共同发表了一篇关于体内碱基编辑延长朊病毒病模型小鼠寿命的研究，进一步推动了该领域的进展。这些研究有望激发更多基因治疗领域的研发兴趣，并为朊病毒病患者带来新的希望。