健达九州自主研发的基因治疗失明药物GA001获美国FDA孤儿药资格认定

2025年3月4日，中关村生命科学园内企业健达九州自主研发的基因治疗新药GA001注射液的视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）适应症获得美国食品药品监督管理局孤儿药资格认定（ODD）。GA001注射液是由健达九州自主研发的I类生物新药，是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。GA001注射液的中国研究型临床试验首例受试者于2024年1月完成给药，截止到目前已取得了阶段性成果。大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。此外，迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。