13款罕见病药物迎来新进展

近期，13款罕见病药物取得新进展。阿斯利康的司美替尼新适应症在中国申报上市，用于治疗1型神经纤维瘤病。PTC Therapeutics的Vatiquinone获美国FDA优先审查，用于治疗Friedreich共济失调。维泰瑞隆的1类新药SIR2501片在中国获批临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化症。这些进展为罕见病患者提供了新的治疗希望。