诺华脊髓性肌萎缩，基因疗法III期临床结果公布

诺华公布脊髓性肌萎缩基因疗法III期临床积极结果，显示其疗法有效改善患者病情，计划2025年向监管机构递交申请。该疗法旨在替换缺失或异常的SMN1基因，以阻止疾病进展，并已在中国递交临床试验申请。