数据史无前例，计划提交上市

Avidity Biosciences公司的AOC药物Del-zota在治疗44号外显子突变DMD患者的临床试验中取得前所未有数据，患者抗肌萎缩蛋白水平提高25%，计划今年底向FDA提交上市申请。同领域Dyne Therapeutics的AOC药物也展示出色数据。Avidity是AOC领域的先驱，重点开发寡核苷酸递送技术以实现组织特异性靶向。