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首个,赛诺菲siRNA疗法获FDA批准上市,治疗血友病

Insight数据库 等信源发布 2025-03-29 08:34

赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia(Fitusiran) 获得美国 FDA 批准上市,用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者(无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂)的出血发作频率。Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病(无论是否含有抑制剂)的疗法,每年只需注射六次即可提供持续保护,代表着血友病治疗的重要突破。