Clin Kidney J：托伐普坦治疗常染色体显性多囊肾病的长期肝脏安全性

本研究基于美国风险评估与缓解策略（REMS）项目5年随访数据，评估了托伐普坦在常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者中的长期肝脏安全性。研究纳入10,879例首次使用托伐普坦治疗的ADPKD患者，其中45%用药超过12个月，35%超过18个月。结果显示，82例（0.8%）患者符合“可能严重药物性肝损伤（DILI）”标准，5年内DILI发生率为0.52例/100患者年，显著低于临床试验的1.57例/100患者年（IRR=0.329，P<0.001）。大多数肝损伤事件发生在治疗前12个月内。研究验证了现行月度监测方案的有效性，并表明托伐普坦在真实世界中具有较好的长期肝脏安全性。