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新华医院顺利完成PKU基因治疗高剂量组全部受试者给药

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2025-04-07 08:30

新华医院完成PKU基因治疗高剂量组全部受试者给药,显示良好耐受性和安全性,为成人PKU治疗带来新希望。该研究将进入有效剂量扩展阶段。