在2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会(EBMT)年会上,一项研究比较了单倍体相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)中含抗胸腺细胞球蛋白(ATG)预处理方案与移植后环磷酰胺(PTCy)方案对原发诱导失败或复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者的疗效。该研究纳入977例患者,通过倾向评分匹配法进行分析。结果显示,ATG组30天中性粒细胞植入率显著更高(93.3% vs. 87.9%,P=0.004),广泛型慢性移植物抗宿主病(cGVHD)风险显著更低(3% vs. 16.5%,P=0.012)。两组间3年生存结局无显著差异,包括总生存率、无白血病生存率、复发率和非复发死亡率。此外,两组间急性GVHD发生率也无显著差异。研究提示,含ATG的方案不仅提高了植入成功率,还降低了广泛型cGVHD的风险。同时,研究还关注了PTCy的心脏毒性问题,其发生率在1%至17%之间,可能诱发早期心脏事件,影响预后。