首个鞘内给药治疗SMA的基因疗法启动III期关键性临床试验

锦篮基因自主研发的GC101注射液，是国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物，已获批开展针对2型SMA的Ⅲ期临床试验，以验证其有效性和安全性。该药物涵盖1、2、3型5qSMA，前期临床试验已显示积极疗效，展现出单次治疗、长期疗效的潜力。