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出血率降低约99%,华毅乐健血友病基因疗法拟纳入突破性治疗品种

医药观澜 等信源发布 2025-04-17 09:34

华毅乐健的GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种,用于血友病A的基因治疗。该药物通过单次输注提高患者体内凝血因子水平,临床试验显示年化出血率降低约99%,且安全性良好。