271例患者经验：AHSCT治疗多发性硬化症的真实世界疗效和疗效预测因素

在2025年美国神经病学学会年会上，一项研究回顾性分析了271名英国多发性硬化症（MS）患者自体造血干细胞移植（AHSCT）治疗的有效性和疗效预测因素。研究发现，AHSCT几乎完全抑制了疾病复发，并对临床进展的抑制具有持久效果。2年和4年的无复发生存率分别为94%和89%，无与复发活动无关的进展（PIRA）生存率分别为91.4%和68.7%，无复发相关恶化（RAW）生存率均为99.2%，无疾病进展证据（NEDA）分别为72.0%和54.7%。进展性MS患者的无PIRA生存率低于复发缓解型MS患者。进展性MS是与PIRA和NEDA失败相关的唯一因素。这些结果表明，AHSCT在真实世界中对MS治疗具有显著疗效。正在进行的随机对照试验如英国的STAR-MS试验将进一步评估AHSCT与高效疾病改良疗法在RRMS中的疗效对比。