MavriX Bio：罕见病AAV基因疗法即将启动首次人体研究

MavriX Bio的AAV基因疗法MVX-220获批临床试验，将启动首次人体研究，治疗罕见病天使综合征，该病目前尚无治疗方法。该疗法旨在恢复UBE3A蛋白表达，改善AS症状。