AIRNA：公布RNA编辑疗法积极临床前概念验证数据

AIRNA公布其RNA编辑疗法临床前数据，该疗法旨在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症，数据显示其领先候选药物可恢复功能性野生型AAT蛋白产生，并在小鼠模型中表现出高编辑率和良好的安全性。AIRNA预计2025年下半年提交临床试验申请。