全球首款个体化CRISPR疗法问世

全球首款个体化CRISPR基因编辑疗法在短短六个月内成功开发，并应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者KJ，标志着医学史上的重要里程碑。KJ出生时健康看似无虞，但很快被发现患有氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷症，这是一种罕见的代谢疾病，导致氨毒素迅速积累，威胁生命。在医生和科学家们的共同努力下，通过全基因组测序和跨州科研合作，Kiran Musunuru博士领导的团队成功设计出针对KJ特定突变的CRISPR疗法，为曾经无法治愈的遗传疾病带来了新的希望。这一突破性成果不仅挽救了KJ的生命，也为未来类似病例提供了治疗的新途径。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授对此评价道，这是医学史上一个重要的里程碑，开启了治疗遗传疾病的新时代。