Nature：世界首创，新型基因编辑技术Prime Editing，首次用于治疗患者

Nature杂志报道了一项世界首创的新型基因编辑技术Prime Editing在人体内的首次临床试验。一名患有罕见免疫缺陷病（慢性肉芽肿病）的少年在接受该技术治疗后，其免疫细胞功能得到改善。该药物PM359由Prime Medicine开发，通过体外先导编辑器修饰自体造血干细胞，旨在纠正致病突变。尽管早期数据积极，但Prime Medicine宣布将不再自主推进PM359疗法的研发，而是寻求外部合作。专家指出，判断疗效仍需时间，但该疗法展现了治疗疑难病症的潜力。此外，与现有CRISPR-Cas9和碱基编辑技术相比，Prime Editing具备更高的可编程性和精准性。然而，罕见病基因治疗的商业化面临经济考量的挑战。