安吉制药公司宣布AJ201在脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）患者中的1/2a期试验取得积极结果-动脉网

AnnJi Pharmaceutical Company gibt positive Phase 1/2a Ergebnisse für AJ201 bei Patienten mit Spinobulbärer Muskelatrophie (SBMA) bekannt

CISION 等信源发布 2025-05-23 07:59

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TAIPEI

台北

，

23. Mai 2025

2025年5月23日

/PRNewswire/ -- AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd, ein taiwanesisches Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Befriedigung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse in den Bereichen Dermatologie, Neurologie und seltene Krankheiten konzentriert, gab heute positive Ergebnisse seiner randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Phase 1/2a-Studie mit AJ201 bei Erwachsenen mit Spinobulbärer Muskelatrophie (SBMA) bekannt.

/PRNewswire/ -- 安吉制药有限公司，一家专注于满足皮肤病学、神经病学和罕见疾病领域未满足医疗需求的台湾临床阶段生物技术公司，今天宣布了其针对脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）成年患者使用AJ201进行的随机、双盲、安慰剂对照的1/2a期临床试验的积极结果。

Die Studie wurde an sechs klinischen Standorten in den .

该研究在六个临床地点进行。

USA

美国

durchgeführt und untersuchte die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von AJ201 (ClinicalTrials.gov Identifier): NCT05517603). Obwohl die Ergebnisse nicht ausreichen, um die Wirksamkeit zu beurteilen, zeigten sich bei den explorativen Endpunkten bedeutende behandlungsbezogene Verbesserungen, die eine Fortsetzung der klinischen Entwicklung unterstützen..

进行并评估了AJ201的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）（ClinicalTrials.gov Identifier：NCT05517603）。尽管结果不足以评估疗效，但在探索性终点中显示出显著的治疗相关改善，支持继续进行临床开发。

Sicherheit und Pharmakokinetik

安全性与药代动力学

Die Sicherheits- und Pharmakokinetikprofile bei SBMA-Patienten stimmten mit früheren

SBMA患者的安全性和药代动力学特征与之前的研究一致。

Daten von

数据来自

gesunden Freiwilligen überein. AJ201 wurde im Allgemeinen gut vertragen, und es wurde keine systemische Arzneimittelakkumulation beobachtet.

健康的志愿者一致。AJ201总体上耐受性良好，未观察到系统性药物积累。

Positive klinische Signale

阳性临床信号

Nach 12 Wochen oraler Behandlung zeigten AJ201-Empfänger im Vergleich zu Placebo klinisch bedeutsame Verbesserungen der Körper- und Muskelfunktionen, einschließlich eines Anstiegs von durchschnittlich 17,6 m im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) und eines Anstiegs von 0,8 Punkten auf der SBMA-Funktionsbewertungsskala (SBMAFRS), während in der Placebogruppe leichte Rückgänge zu verzeichnen waren.

经过12周的口服治疗后，与安慰剂相比，AJ201接受者在身体和肌肉功能方面显示出临床意义上的改善，包括6分钟步行测试（6MWT）平均增加了17.6米，以及SBMA功能评估量表（SBMAFRS）上升了0.8分，而安慰剂组则出现了轻微下降。

AJ201 führte auch zu einer Verringerung der Kreatinkinase- und Myoglobinwerte im Serum, was auf eine positive therapeutische Wirkung hindeutet. Die meisten Responder gehören zur AJ201-Gruppe: 11 von 15 für 6MWT, 6 von 7 für SBMAFRS, 14 von 14 für Kreatinkinase und 11 von 12 für Myoglobin, was den Nutzen von AJ201 weiter unterstützt.

AJ201还导致血清中肌酸激酶和肌红蛋白水平的降低，这表明具有积极的治疗效果。大多数有反应者属于AJ201组：6分钟步行测试（6MWT）中有11/15，SBMAFRS中有6/7，肌酸激酶中有14/14，肌红蛋白中有11/12，这进一步支持了AJ201的益处。

Darüber hinaus berichteten die Patienten der AJ201-Gruppe über eine signifikante Verbesserung der körperlichen Funktionskomponente des SF36v2-Fragebogens zur Lebensqualität, während die Placebo-Gruppe eine Verschlechterung verzeichnete (p=0,026)..

此外，AJ201组的患者报告了SF36v2生活质量问卷中身体功能部分的显著改善，而安慰剂组则出现了恶化（p=0.026）。

Biomarker-Befunde und RNA-Sequenzierung zeigen mechanistische Unterstützung auf

生物标志物结果和RNA测序显示机制上的支持。

Der Gehalt an mutiertem Androgenrezeptor (mAR), ein vorgeschlagener Biomarker für SBMA, wurde anhand von Muskelbiopsien ermittelt. Bei 53 % der mit AJ201 behandelten Patienten wurden die nukleären mAR-Spiegel um mehr als 50 % gesenkt, verglichen mit 17 % der mit Placebo behandelten Patienten, was auf eine mögliche therapeutische Wirkung hinweist..

通过肌肉活检测定了突变型雄激素受体（mAR）的水平，这是SBMA的一个拟议生物标志物。在使用AJ201治疗的患者中，有53%的人核内mAR水平降低了50%以上，而安慰剂组中这一比例为17%，这表明可能具有治疗效果。

Die RNA-Sequenzierung von Muskelbiopsien von mit AJ201 behandelten Patienten ergab eine Aktivierung des Nrf2-Signalwegs sowie eine Modulation verschiedener krankheitsrelevanter Signalkaskaden. Diese Veränderungen, die in der Placebogruppe nicht auftraten, sprechen für den therapeutischen Wirkmechanismus von AJ201..

肌肉活检的RNA测序显示，使用AJ201治疗的患者中Nrf2信号通路被激活，并且多种与疾病相关的关键信号级联发生调节。这些在安慰剂组中未出现的变化，表明了AJ201的治疗作用机制。

Schlussfolgerung und Expertenkommentar

结论与专家评论

Die in dieser Studie beobachteten konsistenten Verbesserungen bei funktionellen, biochemischen und molekularen Markern unterstützen die weitere Entwicklung von AJ201 für SBMA.

本研究中观察到的功能性、生化性和分子标志物的一致改善支持了AJ201在SBMA中的进一步开发。

„Die Ergebnisse der Studie sind sehr ermutigend. AJ201 hat nachweislich einen klinischen Nutzen gezeigt, der sich in Verbesserungen bei funktionellen Bewertungen, positiven Verschiebungen bei Serum-Biomarkern und RNA-Sequenzierungsdaten, die die Aktivierung des Nrf2-Signalwegs unterstützen, niederschlägt.

“研究结果非常令人鼓舞。AJ201 已被证明具有临床益处，体现在功能评估的改善、血清生物标志物的积极变化以及支持 Nrf2 信号通路激活的 RNA 测序数据上。”

Zusammengenommen untermauern diese Ergebnisse das therapeutische Potenzial von AJ201', sagte Dr. .

这些结果共同证实了AJ201的治疗潜力，”博士说道。

Christopher Grunseich

克里斯托弗·格伦塞奇

, der

，的

Leiter der Studie

研究负责人

. Dr. Grunseich ist Lasker-Stipendiat für klinische Forschung und Leiter der Abteilung für erbliche neuromuskuläre Erkrankungen am National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), National Institutes of Health (NIH).

Grunseich博士是拉斯克临床研究奖学金获得者，也是美国国立卫生研究院（NIH）下属的国立神经疾病和中风研究所（NINDS）遗传性神经肌肉疾病部门的负责人。

„SBMA ist eine langsam fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung. Die positiven klinischen Ergebnisse, die nach einer relativ kurzen Behandlung mit AJ201 beobachtet wurden, sind sehr ermutigend', sagte

“SBMA是一种缓慢进展的神经肌肉疾病。在使用AJ201治疗相对较短时间后观察到的积极临床结果非常令人鼓舞，”他说。

Wendy Huang

黄 Wendy

, Ph.D., Geschäftsführer und Vorstandsvorsitzende von AnnJi. „AnnJi setzt sich dafür ein, das Programm in die klinische Phase 3 zu bringen, um Patienten mit SBMA, einer Krankheit, für die es derzeit keine von der FDA zugelassenen Therapien gibt, eine sichere, wirksame und dringend benötigte Behandlungsoption anbieten zu können.'.

博士，AnnJi的首席执行官兼董事会主席表示：“AnnJi致力于将该项目推进到临床第三阶段，以期为SBMA患者提供一种安全、有效且迫切需要的治疗选择，目前尚无FDA批准的疗法可用于这种疾病。”

Informationen zu SBMA und AJ201

SBMA和AJ201的相关信息

SBMA oder die Kennedy-Krankheit ist eine seltene, X-chromosomal vererbte neuromuskuläre Störung, die durch eine CAG-Repeat-Expansion im Androgenrezeptor-Gen (AR) verursacht wird. Das daraus resultierende mutierte AR-Protein trägt durch Mechanismen wie Zelltoxizität, oxidativer Stress und Neuroinflammation zur Degeneration von Muskeln und Neuronen bei.

SBMA或肯尼迪病是一种罕见的、X染色体连锁遗传的神经肌肉疾病，由雄激素受体基因（AR）中的CAG重复扩展引起。由此产生的突变AR蛋白通过细胞毒性、氧化应激和神经炎症等机制导致肌肉和神经元的退化。

SBMA betrifft ~1 von 40.000 Männern weltweit und es gibt derzeit keine von der FDA zugelassene Behandlung..

SBMA影响全球约40,000名男性中的1人，目前尚无FDA批准的治疗方法。

AJ201, auch bekannt als JM17, ist ein neuartiges Prüfpräparat, das in präklinischen SBMA-Modellen das Potenzial gezeigt hat, die Toxizität der AR-Mutation zu verringern und die motorischen Funktionen zu verbessern. Auf molekularer Ebene fördert es den Abbau des pathogenen mAR-Proteins und induziert die Expression von antioxidativen Enzymen, Proteasom-Untereinheiten und Hitzeschockproteinen, die alle das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen können (Bott et al., 2016)..

AJ201，也被称为JM17，是一种新型的试验性化合物，在临床前SBMA模型中显示出减少AR突变毒性和改善运动功能的潜力。在分子水平上，它促进致病性mAR蛋白的降解，并诱导抗氧化酶、蛋白酶体亚基和热休克蛋白的表达，这些都可以减缓疾病进展（Bott等，2016）。

Informationen zu AnnJi Pharmaceutical

关于安吉制药的信息

AnnJi Pharmaceutical Co. Ltd. wurde 2014 gegründet und ist ein Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung erstklassiger niedermolekularer Therapien für schwere und unterversorgte Krankheiten konzentriert. Unsere Pipeline umfasst die Bereiche Neurologie, Dermatologie und seltene Erkrankungen wie SBMA.

安吉制药有限公司成立于2014年，是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对严重和未满足医疗需求的一流低分子治疗药物。我们的研发管线涵盖神经学、皮肤病学以及如SBMA等罕见疾病领域。

AnnJi hat es sich zur Aufgabe gemacht, modernste wissenschaftliche Erkenntnisse in differenzierte Behandlungsmethoden umzusetzen und diese durch globale Zusammenarbeit und Vermarktung voranzutreiben. Weitere Informationen finden Sie unter: .

安吉致力于将最先进的科学发现转化为细致的治疗方法，并通过全球合作和市场推广来推动这些方法的发展。更多信息请访问：。

www.ajpharm.com

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Zukunftsgerichtete Aussagen

前瞻性声明

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über Pläne, Programme und erwartete Ergebnisse von AnnJi. Diese Aussagen beruhen auf aktuellen Annahmen und unterliegen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich abweichen. AnnJi übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben..

本新闻稿包含关于安吉公司计划、项目及预期成果的前瞻性声明。这些声明基于当前假设，并受可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性影响。除非法律要求，安吉公司不承担更新前瞻性声明的义务。

Kontakt

联系

Anne Yu

余安妮

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.

安吉制药有限公司

(+886) 2-2365-5677

anne.yu@ajpharm.com

安妮·余@ajpharm.com

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