饶毅创建的基因治疗公司发布苯丙酮尿症创新AAV基因药物疗效及安全性数据

华毅乐健在ASGCT 2025发布针对PKU的基因药物GS1168，通过双效一体策略，实现低剂量治疗性血Phe控制，NHP毒理研究显安全，为PKU患者提供一次性治愈潜力方案。