凌意生物新一代可调控基因疗法临床进展闪耀国际会议重磅环节

凌意生物在第28届ASGCT年会上展示了针对肝豆状核变形病和戈谢病的基因疗法临床进展。其LY-M003疗法通过铜离子动态调控技术实现按需表达治疗蛋白，提高治疗安全性和有效性。而LY-M001疗法则通过AAV载体表达稳定性更高的酶，解决传统疗法的问题。两项研究均显示良好的安全性和疗效性指标改善。