跌幅超60%，一家公司基因疗法II期临床出现一例严重不良事件

Rocket公司的基因疗法RP-A501在Ⅱ期临床中出现严重不良事件，导致患者死亡，FDA已暂停试验。该疗法针对Danon病，此前展现积极效果。此次事件可能延缓其监管审批，并引发对高剂量AAV载体和新型免疫抑制方案安全性的关注。尽管AAV载体具有高安全性，但专家呼吁更严格的风险控制体系。