针对神经退行性疾病，一款AAV基因药物即将申报上市

uniQure公司的AAV基因药物AMT-130，针对亨廷顿舞蹈症，计划2026年上市。该药物通过临床试验验证其显著疗效与安全性，已获多项资格认定。尽管面临商业化压力，但该公司正积极准备BLA提交工作，并计划申请优先审评资格。