2025年第一季度,小核酸药物市场展现出强劲增长态势,其中Spinraza以4.24亿美元销售额领跑。Alnylam成为最大赢家之一,其五款产品(Amvuttra、Leqvio、Givlaari、Onpattro、Oxlumo)覆盖罕见病和心血管领域,总收入超过7亿美元。Sarepta在杜氏肌营养不良治疗领域表现突出,三款产品Eteplirsen、casimersen、Golodirsen合计贡献显著营收。这些数据反映了小核酸药物在精准靶向和创新治疗模式上的巨大潜力,同时也展示了企业研发与商业化实力。