ASCO2025速递：I型神经纤维瘤病成人患者全球首个随机对照试验结果发布，全文Lancet同步发表

ASCO2025年会上发布了全球首个针对I型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的随机对照试验KOMET的结果，该研究评估了MEK抑制剂司美替尼在治疗无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）中的疗效和安全性。NF1是一种由NF1基因突变引起的遗传性疾病，发病率约为1/3000，PN是其常见表现之一，可导致疼痛、畸形和功能障碍，并有恶变风险。KOMET研究显示，司美替尼在缩小肿瘤体积和减轻疼痛方面达到了主要终点，为NF1-PN患者提供了新的治疗选择。中国四家医院参与了这项国际多中心临床试验，成为全球入组贡献率最高的国家，展示了中国在该领域的科研实力。