全球首例，引正基因启动体内CRISPR-Cas治疗角膜营养不良临床研究

2025年6月6日，基因治疗初创公司GenEditBio（引正基因）宣布其研发管线的一个关键里程碑：第一名患者已在GEB-101的研究者发起试验（IIT）中给药，GEB-101是该公司针对TGFBI角膜营养不良的领先体内基因组编辑项目。正在进行的IIT与中国上海复旦大学眼科耳鼻喉科医院的周行涛教授（医学博士、博士、教授兼院长）及其团队合作。该试验标志着全球首个基于CRISPR-Cas核糖核蛋白（RNP）的体内基因组编辑疗法治疗TGFBI角膜营养不良症的临床研究。GEB-101的IIT是一项开放标签、剂量递增的临床研究，旨在评估GEB-101联合准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）治疗成人角膜营养不良症的耐受性。首例患者于2025年5月接受GEB-101治疗，目前已从合作医院出院，且未出现任何可观察到的不良事件。