一次治疗管13年，NEJM：基因疗法效果持久，70%患者摆脱频繁预防用药

《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的一项长期随访研究显示，单次输注基因疗法scAAV2/8-LP1-hFIXco能够为重度血友病B患者提供长达13年的凝血因子IX表达。该疗法通过腺相关病毒载体携带人凝血因子IX基因，对10例成年男性重度血友病B患者进行了治疗。结果显示，70%的患者不再需要频繁的预防性用药，年出血率显著降低至约原来的十分之一，并且在长期随访中未发现迟发性安全问题。这项研究支持了血友病B基因疗法的长期有效性和安全性，为患者提供了全新的治疗选择，显著减轻了患者的治疗负担。