新芽基因创新碱基编辑疗法GEN6050X获美国FDA孤儿药认定，瞄准杜氏肌营养不良治疗突破

新芽基因宣布，公司首个体内碱基编辑创新疗法GEN6050X 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。该认定标志着GEN6050X在全球罕见病治疗领域迈出了关键一步，也凸显了其作为潜在“同类最优”治疗方案的临床转化前景。GEN6050X注射液是一种针对适合外显子 50 跳跃的杜氏肌营养不良患者的静脉注射 胞嘧啶碱基编辑药物。