全球首款外泌体细胞疗法获FDA孤儿药资格认定

Capricor Therapeutics的细胞疗法药物Deramiocel获FDA孤儿药资格，用于治疗Becker型肌营养不良症。该药物已显示对肌营养不良和心力衰竭具有强大疗效，其DMD适应症的生物制品许可申请在优先审查中。一旦获批，将成为全球首款治疗DMD心肌病的药物。