国内首个，金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物获批临床

2025年6月25日获悉，由成都金唯科生物科技有限公司自主研发的治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验（IND）申请顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将于近期启动临床试验。JWK002注射液是国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。此前，JWK002已获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）。JWK002注射液的CMC工艺采用金唯科自主研发的“两质粒包装工艺系统”，悬浮HEK293细胞包装技术工艺稳定、易放大，大幅降低了生产成本，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。