柴人杰教授团队与合作者报道了OTOF基因疗法在跨年龄DFNB9耳聋患者中的多中心临床试验结果

柴人杰教授团队与合作者在《Nature Medicine》上发表了关于OTOF基因疗法在1.5至23.9岁DFNB9耳聋患者中的多中心临床试验结果。研究显示，该疗法在跨年龄段患者中表现出良好的长期安全性和有效性，最佳干预窗口期为5-8岁。通过腺相关病毒（AAV）载体将功能性OTOF基因递送至耳蜗内毛细胞，修复突触传递功能，显著改善了患者的听力。10名受试者在12个月随访期内未发生严重不良反应，平均纯音听阈从术前106 dB降至52 dB，部分儿童受试者实现了接近正常的听觉功能。这项研究为DFNB9耳聋的基因治疗提供了重要临床指导。派真生物为此次临床试验提供了病毒样品，助力基因治疗药物的研发和临床转化。