Orchard Therapeutics：造血干细胞基因疗法试验中最后一名患者接受治疗

Orchard Therapeutics完成造血干细胞基因疗法OTL-203在Hurler综合征患者中的临床试验，该疗法旨在评估其疗效和安全性，并与标准治疗进行比较。MPS-I是一种罕见病，新疗法有望解决现有治疗局限。