基因治疗公司Atsena眼科AAV基因疗法获批扩展至1/2/3期试验

2025年7月9日，基因治疗公司Atsena Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已同意将该公司正在进行的ATSN-201的1/2期LIGHTHOUSE研究扩展为一项持续的1/2/3期试验，使其成为一项关键试验，以支持其提交用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的生物制品许可证申请（BLA）。BLA预计将于2028年初提交。此次监管反馈是在RMAT与FDA举行会议后获得的。FDA就拟议的试验设计、终点和患者人群达成一致，以支持潜在的注册。目前正在进行的这项多中心试验将新增一个队列。在新增队列中，约30名成人和儿科患者将按1：1的比例随机分配到治疗组和对照组。对照组患者将有机会在一年后接受治疗。所有患者的疗效和安全性都将通过微视野、视力和黄斑结构等指标进行评估。预计关键队列将于2026年第一季度开始招募，并于2027年下半年公布关键数据。