信念医药成功完成杜氏肌营养不良症基因疗法注册临床研究的首例受试者给药

2025年9月5日，信念医药宣布其自主研发的BBM-D101注射液注册类临床研究在中国医学科学院北京协和医院完成首例受试者给药。该研究旨在评估BBM-D101注射液在4~9岁杜氏肌营养不良（DMD）男孩中的安全性和有效性。BBM-D101注射液采用自主知识产权的工程化衣壳，肌肉组织转导效率更高，且给药剂量低于国外同类产品。此前，该注射液已开展研究者发起的临床研究，完成6例男孩受试者给药，并获得良好安全性和疗效数据。杜氏肌营养不良症是一种X连锁隐性遗传肌肉疾病，全球发病率较高，中国估算患者约7万人，临床亟需创新治疗方案。BBM-D101注射液通过单次静脉输注，有望实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。