全球唯一，BioMarin的注射用伏索利肽国内申报上市

2025年9月5日，BioMarin公司的注射用伏索利肽上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心受理。伏索利肽是C型利钠肽类似物，可恢复患儿骨骼生长，2021年先后在欧盟和美国获批上市，用于治疗5岁及以上骨骺开放的软骨发育不全儿童，是全球唯一获批的此类治疗药物。软骨发育不全是一种罕见骨骼发育障碍性疾病，全球约25万人受其影响。2025上半年，伏索利肽销售额达4.04亿美元。在中国，虽尚未获批上市，但通过政策创新，已有患者用上该药，如2022年6月首次进口到乐城先行区，2024年4月在北京儿童医院开出首张处方，2025年2月上海新华医院为一名4岁患儿注射了国内首例通过特殊进口通道获批的该药物。