基因治疗要闻速递第165期

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第165期》摘要如下：2025年9月6日，诺贝尔奖得主大卫·巴尔的摩因癌症相关并发症去世，他32岁时发现逆转录酶，颠覆“中心法则”，并因此获1975年诺贝尔生理学或医学奖；9月3日，美国FDA发布“罕见病证据原则”，旨在打破传统药物审评框架，为罕见病创新疗法构建更灵活、高效的审评路径；Regenxbio公司公布其针对MPSⅡ的在研AAV基因疗法RGX-121在关键性临床试验中取得积极结果，有望2026年获批上市；Tenaya公司在欧洲心脏病学会年会上公布了针对MYBPC3相关HCM患者的自然史研究中期数据，为后续AAV基因疗法临床开发提供了关键依据。