Capsida基因疗法试验现死亡病例，研究紧急暂停

Capsida Biotherapeutics宣布其基因疗法CAP-002临床试验中出现患者死亡案例，目前死因未明，公司已自愿暂停试验并向FDA通报，正紧急调查。该患者患有STXBP1相关癫痫脑病，这是一种罕见神经系统疾病，CAP-002是针对此病开发的基因疗法，旨在为大脑提供稳定STXBP1蛋白，曾获FDA快速通道和孤儿药资格。公司称这一进展“毁灭性”，并向患者家属致哀。STXBP1基金会表示正与Capsida及研究人员保持密切联系。此次死亡事件给CAP-002疗法蒙上阴影，业内指出基因疗法作用机制复杂，长期安全性仍需验证。今年医药行业已多次曝出临床试验相关死亡事件。