基因治疗要闻速递第167期

一周基因治疗要闻速递：9月18日，CDE发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报上市药学共性问题与技术要求》的通知并正式施行；加州大学戴维斯分校MIND研究所利用自体骨髓造血干细胞，成功将功能性基因递送至大脑，为Angelman综合征带来曙光；Intellia Therapeutics公司宣布，其用于治疗HAE的在研体内CRISPR基因编辑疗法完成III期临床患者入组，有望2026年下半年提交BLA，冲刺2027年上市；Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国FDA加速批准其Forzinity注射液上市，用于治疗Barth综合征，填补了治疗空白；AskBio公司宣布，其用于治疗帕金森型多系统萎缩的AAV基因疗法完成I期临床患者入组。