基因治疗产品I/II期临床成功，股价暴涨200%

9月24日，基因治疗公司uniQure宣布AMT-130治疗亨廷顿氏病的关键I/II期研究取得阳性结果，达到主要及关键次要终点，高剂量AMT-130在36个月时显著减缓了疾病进展（通过cUHDRS和TFC测量）。uniQure随后与Hercules Capital达成1.75亿美元贷款协议，以提升财务灵活性并为AMT-130潜在商业发布提供资金，其美股盘中股价因此暴涨200%，市值达22亿美元。伦敦大学Sarah Tabrizi教授称数据突破性且具说服力，强调了潜在疾病调节作用。uniQure分析了29名患者数据，并与外部对照比较，认为高剂量组结果反映剂量依赖性反应，且AMT-130安全性可控。