基因治疗要闻速递第168期

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第168期》摘要如下：本期基因治疗行业动态丰富，uniQure公司宣布其治疗亨廷顿病的AAV基因药物AMT-130在I/II期临床研究中取得积极数据，36个月时显著减缓了疾病进展，公司股价因此暴涨近250%；2025年诺贝尔奖将于10月6日至13日揭晓，其中生理学或医学奖备受医药领域关注，拉斯克奖、盖尔德纳奖等“诺贝尔奖风向标”均已公布获奖者；YouthBio Therapeutics公司的阿尔茨海默病基因疗法YB002获FDA积极反馈，预示着基于“部分重编程”技术的抗衰老疗法正迈向临床应用；Atsena Therapeutics公司的眼科AAV基因疗法ATSN-201完成关键临床试验患者给药，有望2028年上市。