健达九州GA001管线获FDA批准进入II期临床

健达九州自主研发的基因治疗药物GA001注射液获FDA批准进入II期临床，用于治疗视网膜色素变性。该药物前期临床研究已展现良好安全性，此次获批标志着健达九州新药研发迈向国际化，巩固了其在眼科及重大脑疾病基因治疗领域的地位，也为全球患者带来治疗希望。GA001注射液核心技术为新型光敏蛋白，通过腺相关病毒载体恢复视网膜神经节细胞感光功能，前期IIT研究显示患者视力得到改善，且未观察到严重不良事件。健达九州由罗敏敏教授创立，致力于中枢神经系统及眼科疾病创新基因治疗，将继续秉持源头创新理念，成为全球脑科学与眼科基因治疗领域的引领者。