类器官重塑“In Vivo CAR-T”药效和毒性评价新体系

类器官技术正在引领药物研发的新范式，尤其在“In Vivo CAR-T”疗法的药效和毒性评价中展现出巨大潜力。与传统CAR-T疗法相比，“In Vivo CAR-T”通过将装载CAR基因的病毒载体或纳米颗粒直接注入患者体内，利用人体自身作为“生物反应器”，实现T细胞的编程与转化，从而大幅降低治疗成本与时间。目前，该技术主要分为病毒载体路径和mRNA-LNP路径，前者追求长效表达，后者则主打瞬时表达。全球已有超过20款In Vivo CAR-T疗法进入临床前或早期临床研究阶段，国内如虹信生物和阿法纳生物等公司也取得了显著进展。然而，如何确保递送系统在复杂的人体环境中精准命中目标细胞，以及如何在体外高效评估In Vivo CAR-T的疗效和安全性，仍是亟待解决的核心挑战。类器官技术因其高度模拟人体生理功能的特点，在这一领域展现出独特优势。