基因治疗要闻速递第170期

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第170期》聚焦基因治疗行业动态：健达九州自主研发的治疗视网膜色素变性的基因治疗药物GA001注射液，获FDA批准开展II期有效性与安全性研究；2025年10月14日，Rocket Pharmaceuticals宣布FDA已接受其重新提交的KRESLADI生物制品许可申请，受此消息影响，公司股价大涨23%；Abeona Therapeutics公司用于治疗XLRS的在研基因疗法ABO-503，成功入选FDA罕见病终点推进试点项目，加速罕见病药物开发；10月14日，Orphanet Journal of Rare Diseases杂志发表瑞士多方利益相关者对美国FDA“平台技术认定计划”讨论的文章，对国内相关人员有借鉴意义。