派真生物在bioRxiv发表突破性成果：新型AAV衣壳实现肌肉精准靶向与高效肝脏脱靶

派真生物作为基因治疗CDMO领域的深耕者，近日取得重大研发突破，自主研发出兼具“全局脱靶”与“肌肉组织特异性靶向”双重优势的新型AAV衣壳变体AAV.eM，相关成果已在bioRxiv发表。AAV作为基因治疗递送载体，受限于肝脏毒性和靶向效率不足问题。派真生物通过“两步走”衣壳工程策略，先以环域替换技术构建“通用型低转导背景骨架”AAV.Zero，实现“全局脱靶”，再嵌入肌肉靶向肽，获得新型衣壳AAV.eM。该策略突破传统局限，实现更低剂量、更高疗效和更优安全性。AAV.eM性能在多种动物模型中得到验证，展现出强大肌肉靶向能力和优异安全性。