基因治疗要闻速递第171期

《一周要闻丨基因治疗要闻速递第171期》摘要如下：广州加快布局细胞与基因产业，目标2030年形成超千亿级产业集群，打造全球创新策源地和产业发展高地；基于法国国家SMA注册系统的精准匹配研究显示，基因治疗在减少SMA1患者呼吸和营养支持需求、降低不良临床结局风险方面更具优势，或成首选方案；复旦大学附属眼耳鼻喉科医院等全球46位专家联合制定全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识，提供标准化框架；ProQR Therapeutics公司首个基于Axiomer™ RNA编辑平台的在研药物获批进入临床，为胆汁淤积性肝病带来新希望；派真生物在基因治疗CDMO领域取得重大研发突破，发表新型AAV衣壳实现肌肉精准靶向与高效肝脏脱靶的成果。