3期成功，FDA拒批

2025年10月30日获悉，美国FDA拒绝了Sydnexis公司旗下低剂量阿托品滴眼液SYD-101的上市申请，该药物原本被寄予厚望，用于延缓3至14岁儿童的近视进展，且已在欧洲获批上市。尽管其三期临床研究STAR达到了预设的主要疗效终点，FDA仍不予批准。FDA在完整回复函中给出的理由十分明确：虽然支持SYD-101申报的III期STAR研究达到了主要终点，即患者近视进展控制在-0.75D的比例符合预期，但整体数据仍不足以充分证实低剂量阿托品对儿童近视的减缓效果。这一表述清晰地表明，FDA关注的核心并非药物的安全性或生产工艺。实际上，在CRL中，FDA并未提及任何与安全性或产品质量相关的缺陷，Sydnexis公司也确认了这一点。这意味着，药物在生产过程中的质量把控以及使用过程中的安全性保障，均得到了监管机构的认可。真正的问题在于，从FDA的专业视角来看，目前所呈现的疗效证据在强度和说服力上有所欠缺。